郑芋与甜甜日常散步。图片由受访者提供 患者在用药时需要监控生命体征。图片由受访者提供 端端佩戴呼吸睡眠监测设备。图片由受访者提供 用药时，父亲向端端竖起大拇指鼓励。图片由受访者包養網提供 药的重量，张玉清再了解不过了。一包100ml的药，注射完需要4.5小时，药液流尽，还要再换一袋生理盐水把管子里残留的药冲干净。 她每周都会带着女儿到医院用药。注射的时候，张玉清会牢牢盯着吊瓶，确保每一滴药液都能流入女儿小希体内。用一次药的总价是6万元，张玉清算过，一滴药30元。 吊瓶里装着“唯铭赞”（Vimizim，依洛硫酸酯酶α），是目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA）的特效药。2019年7月，小希确诊该罕见病。医生告诉张玉清，在不进行干预治疗的情况下，女儿可能会在10岁左右全瘫，30岁左右离开人世。 张玉清几乎用尽全部力量，才把药送到女儿面前。由于药价昂贵，她曾经在世界范围内找仿制药。但该药为大分子生物制药，几乎没有低价仿制的可能性。2020年年末，她跟药企负责人打了6小时电话，终于争取到自费购药的优惠，通过部分自费、部分赠药的方式，让女儿用上了药。 但如今，她还是面临无药可用的困境。2023年2月，她拿到了最后一批赠药，而后收到了来自“唯铭赞”的国内市场代理商——百傲万里（上海）生物医药技术咨询有限公司的消息——后续不再有赠药政策，随之该药将退出中国大陆市场。 对于此事，药品生产商百傲万里制药（BioMarin）向中青报·中青网记者解释，百傲万里已决定不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证（IDL）续期，目前该注册证将于2024年5月到期。“我们正在探索可行的方式，确保目前正在接受治疗的患者的持续供应。” 退市 目前，张玉清手里的药只够用到今年7月底。 女儿的治疗，还要继续。中医调理、通过手术针对性治疗并发症、甚至基因疗法都在张玉清的计划之内，但相比于特效药，这些疗法目前对女儿的病情效果有限。 她不断地给百傲万里制药写信，希望能保证中国患者在现有政策的情况下持续用药。“药用光了，可能就没有办法了。” 小希是2019年确诊的。那时，她只有两岁多，张玉清发现孩子胸骨前突，本以为是缺钙导致的“鸡胸”，但在医院检查时，医生怀疑是黏多糖贮积症IVA型。 这种病的患者体内缺少一种可以降解黏多糖的酶（N‐乙酰半乳糖胺‐6‐硫酸酯酶）包養網心得，无法代谢的黏多糖会堆积在细胞、血液和结缔组织中。最常见的症状就是骨骼畸形，患者会因为关节病变，举不起手，走不了路，发展到后期，往往需要坐上轮椅。 中国人民解放军总医院第一医学中心小儿内科的孟岩医生见过一些带着片子、病历等资料来求诊的IVA型患儿家长。孟岩说孩子没法来诊室，是因为意外事件包養正在ICU（重症监护室）接受治疗。 孟岩是《黏多糖贮积症IVA型诊治共识》（以下简称《诊治共识》）的执笔专家之一。她说，IVA型患者的骨骼问题通常是结构性问题，他们的脖子比较短，生命最大的威胁在于颈部寰枢椎关节不稳定，在外力的碰撞下有可能脱位，严重可致高位截瘫甚至死亡。除了骨骼外，患者的心肺功能也会受到影响，最明显的表现是体能下降。 根据《诊治共识》，用药进行酶替代疗法，是能够真正改变IVA型患者体内“黏多糖沉积”的疗法之一，也是最推荐的一种治疗方式。通过静脉注射唯铭赞，能暂时补充体内缺少的酶，延缓疾病进程，但患者需要持续性终身用药。 唯铭赞由总部位于美国加利福尼亚州的百傲万里制药生产，2019年5月获得中国国家药品监督管理局上市批准，被列入我国第一批《临床急需境外新药名单》。目前，若该药退市，在尚无替代药品的情况下，中国多名黏多糖贮积症IVA型患者将面临无药可用的问题。 黏多糖贮积症分为7个亚型，中国大陆暂无关于该病准确的流行病学数据。根据2019年《中国儿科杂志》发布的数据，中国台湾黏多糖贮积症IVA型发病率为1/300000，在我国临床诊断的黏多糖贮积症患者中，IVA型患者占比约为 30%，是罕见病中发病率相对较高的疾病之一。 正宇黏多糖罕见病关爱中心（以下简称“关爱中心”）是一家为黏多糖患者和家庭提供信息咨询与关怀救助的民间公益机构，其创始人郑芋介绍，关爱中心目前已知的IVA型患者大约在100人左右，“但数量应该远远不止这些”。 郑芋见证了药企“入市”的过程，就更难接受他们“退市”的决定。 2009年，唯铭赞尚在研发阶段，药方代表就曾来到北京考察。“那时候，他们就有进入中国市场的打算。”郑芋说，2010年，药企在中国设立了办事机构，准备耕耘中国市场。但在当时，药品什么时候能进入中国，需要多长时间的审批流程尚属未知。 2018年唯铭赞在中国大陆申请上市，借着中国政府对罕见病药物开辟的绿色通道，2019年5月，唯铭赞就获得了国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗黏多糖贮积症IVA型患者。 唯铭赞在中国的定价为7500元一支（5mg），需要依据患者体重决定用药剂量。一个25斤的孩子，一年用药的总价在200万元左右。 作为高值药物，唯铭赞曾出现在2021年的医保谈判预选名单中，但最终谈判失败，2022年未参与医保谈判，因此目前该药仍未纳入国家医保目录，只纳入了部分地方医保及惠民保。 2021年，唯铭赞以46万元/年的价格与成都医保达成合作，后续与江苏省医保达成合作。另外，药方为中国其他的自费患者提供赠药的优惠政策，“每年自费到一定限额后就可以享受药方包養赠药，赠药覆盖当年度的全周期用药”。据患者家属介绍，药方和不同患者达成的用药价格稍有差异，并要求其保密，但总体在50万元左右。 记者了解到，目前国内用药的患者只有十几个。2023年2月27日，百傲万里制药发布2022年财报，全年营收20.96亿美元，唯铭赞去年全球营收6.64亿美元，同比增长7%，目前该药在中国营收空间占比有限。 在向中青报·中青网记者提供的书面回复中，百傲万里制药称，“复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续，特别是在罕见病治疗方面。尽管我们在过去几年中尽了最大努力，仍然没有促使唯铭赞进入医保报销体系，我们决定不再续签该产品的进口药品注册证。” “医药退市可能出现在任何医保国家。”医疗战略咨询企业上海思知信息咨询有限公司创始人赵衡说，当药方认为在某国家或地区定价太低，形成“价格洼地”，导致其维持不了全球价格体系，药方就会退出该地医保，甚至退出市场。“相关的药方肯定是算过一个模型，他们发现就算以更低的价格进入（医保/市场），可能也盈利空间有限，那就退出。” 英国也是实行全民医疗保险制度的“医保国家”。为避免类似情况，制药企业同政府进行价格谈判时，有一定的保密协议。根据《中国卫生经济》杂志发布的相关研究，部分谈判中只提供药品简单的百分比折扣，其他属于药企的商业秘密，可应药企要求不对外公开。这种措施有助于药企稳定全球价格体系，避免某地价格调整带来的连锁反应。 有业内人士认为，罕见病药退出中国的背后，折射出罕见病高值药可及性低的现状，药价与患者人数相关，需“量价挂钩”。 2019年唯铭赞在中国批准上市时，郑芋觉得很高兴，“这些家庭在面对疾病的时候，少了我们过去的那么多恐惧，有更多选择，也不至于孤注一掷，冒着死的危险去选择一个方案。” 但现在，唯铭赞的退市再一次为患者“减了一个选项”。 治疗 根据《诊治共识》，目前针对黏多糖贮积症IVA型的治疗方式主要有3种，一种是非特异性治疗，简而言之就是“对症治疗”，哪里出问题修补哪里，这也是目前绝大多数患者选择的治疗方式。 症状较轻时，患者可以通过佩戴一些肢体矫正器具，进行保守治疗，一旦出现严重并发症，就在对应科室做手术，但是，由于一些患者有颈椎不稳定、气道扭曲、心脏疾病等并发症，手术风险较大。 据孟岩介绍，这种“对症治疗”的方式不能从根本上解决患者体内的“黏多糖沉积”，部分已经改善的病症可能出现反复。 真正改变患者体内“黏多糖沉积”这一状况的治疗方式除了用药外，还有一种是“异基因造血干细胞移植”。 过去，移植只用于出现语言障碍、智力障碍等中枢神经系统症状的黏多糖贮积症亚型，比如Ⅰ型及Ⅱ型。现在，随着移植技术进步，有案例显示，IVA型患者移植成功后，其体内酶活性有所提高，可以分解沉积的黏多糖。 但是，据部分患者介绍，造血干细胞移植有“不能下手术台”的风险，治疗效果存在个体差异，且患儿年龄越小（3岁前），移植的成功率越高，目前在国内仍然属于风险最大的治疗方式。 “医学的治疗一定是建议患者选择最方便、对身体损伤最小的方法。”孟岩说，这也是为什么，用药物是《诊治共识》最推荐的疗法。 使用唯铭赞之前，张玉清也曾考虑过移植。配型成功后，医院通知住院，张玉清还是拒绝了。 “如果选择做移植，至少有一年时间要持续治疗，再有几年身体恢复期，正好把最黄金最快乐的年龄都过去了，我挺不舍得的。” 她不想去冒这个险。但是，按小希当时的体重，每年买药的费用大概都在200万元。她和爱人都是高校老师，即使变卖家产，也不够支付一年的费用，何况是终身用药。 希望出现在2020年4月，根据浙江省医疗保障局等四部门《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》要求，经专家推荐，唯铭赞和其他两种药品一起被确定为罕见病特殊药品谈判对象。另外两种药品用于其他罕见病，费用也均在一年百万元以上。 2020年5月底，张玉清打电话到医保局咨询结果，唯铭赞在浙江医保谈判失败了。“我当时一个人坐在办公室里，只给爱人打了一个电话，欲哭无泪。” 但她不想就这么放弃。第二天晚上，张玉清联系了当时百傲万里中国区的负责人。在6个小时的通话里，张玉清给药方的理由是，一个药品需要社会认知度才能打开市场，获取信任，药方如果能够降价至她的可承受范围，她愿意后续配合其宣传真实的药效。 一周后，药方同意了。经过两次变更，现在小希的用药价格是“50万元用一年”。 为了支付药费，张玉清想尽一切可行的办法，但她想，这个药进医保可能就是一两年的事，咬咬牙，总能挺过去。 大概在持续用药一个月左右时，她发现小希走路就像高抬腿一样。“可能是因为从前迈一步要用很大的劲，现在不用了。”张玉清笑着说，她也敏锐地捕捉到了女儿知觉上的改变。“小希的头发又厚又多又涩，从前给她梳头她好像感觉不到痛，用了药之后，一梳头就会喊‘妈妈我痛’，再就是洗澡，水一热就喊，‘妈妈好烫’。”这些在小希身上真实发生的变化总让她觉得“药不能停”。 用药后，王其也在儿子端端身上看到了变化。端端出生时7斤9两，算是“大个子”，在一岁半的时候确诊黏多糖贮积症IVA型，此后，他的生长好像“一下子按了暂停键”。王其常常觉得，端端坐在那里，脖子短短的，就像一个“小虾米”。 […]
随着驾乘新能源汽车长途出行的人员不断增多，每逢节假日，能否在高速公路服务区充上电、缓解里程焦虑成了广大新能源车主关心的话题。今年以来，我国加大充电桩建设力度，高速公路服务区充电基础设施较上年大幅增加。充电基础设施运维情况如何？车主的实际体验如何？刚刚过去的中秋国庆假期，记者在承担着连接南北、贯通东西交通重任的湖南进行了实地探访。 ——编 者 开新能源汽车上高速公路最怕什么？ “当然是怕找不到充电桩。”刚刚过去的中秋国庆假期，江西宜春人魏昕驾驶新能源汽车往返江西和重庆，返乡前心里还在打鼓。其实，像魏昕一样有顾虑的新能源车主不在少数。 近年来，随着新能源汽车依托高速公路长途通行的频率逐步提升，每逢节假日，服务区就面临巨大的充电服务保障压力。作为中部省份，湖南省境内各高速公路承担着连接南北、贯通东西的交通重任。今年中秋国庆假期，新能源汽车通行高速曾面临的“没电充不了、有电充不着、充电等待久”等烦恼是否逐步得到解决？记者进行了探访。 压力如何减小 填补空白，织密包養網网络，拓展充电站点选择空间 “没想到，今年包養網 花園在高速公路服务区充电比想象中方便。”10月4日，在长常高速北线湖南长沙西服务区停车充电的魏昕告诉记者，在单程1000多公里的长途行程中，为了照顾尚在襁褓中的孩子，自己一路上进了四五次服务区，“每个服务区都有充电设施，有的还能随到随充。” 同一天，在深圳从事网约车业务的沈先生驾驶新能源汽车自武汉返深。经行京港澳高速湖南段，临近昭山服务区时，他扫了一眼手机地图提示，减速后一打方向盘，顺势拐进了服务区的新能源充电站。 10根车桩，10把电枪，仅有4台车在充电，旁边还有应急充电车随时待命，这让沈先生瞬间安心不少。“今年的体验，比过去几年确实都要好。”沈先生告诉记者。 好在哪儿？ “往年有的服务区不一定配备充电设施，充电选择空间要小得多。”沈先生说，因为自己的车续航里程短，加上已跑了40多万公里，电池性能逐渐衰减，约200公里就要充一次电。以前每次通行，都得照着出行前做的计划来，不敢变更一点。 “你看，现在经湖南这一路，各个服务区都能充电，错过个别站点也不要紧。”手机地图里，沈先生标注的充电站点早已密集地串成了一条线，几乎每个标记点前后约50公里都有一个备选充电站。 2022年以来，湖南省加快建设，强化运营，全面完善省内高速公路充电基础设施网络。截至今年9月底，湖南省已运营的155对服务区实现充电设施全覆盖，其中150对服务区共建成充电桩693根，充电车位达1217个。 “中秋国庆假期开始前，我们新投运1对服务区8个充电车位；同时结合日常数据分析，就9对充电需求量大的服务区实施充电能力包養提升，将52个充电车位铺排到位。”湖南高速服务区经营管理有限公司新能源事业部部长彭逸辉说，目前尚未建充电桩的服务区，布设了9台移动应急充电设备，以确保湖南境内已投运服务区充电设施全覆盖。 “这些天，我和同事轮流值守做好保障工作。”驻守雷锋服务区的应急充电车操作员陈永富说，“有的新能源车主没做好出行规划又忙着赶路，有时候凌晨两三点找过来，都说幸好有应急充电车救了急。” 据统计，中秋国庆假期，雷锋服务区1车4枪累计服务车辆92台次，充电量达2570.98千瓦时。 服务如何提升 专人运维，信息共享，引导车主合理出行、科学找桩 夜色下，一名老年车主在长沙西服务区的充电桩前，对着屏幕摆弄了好一会儿，因操作不熟悉，还是没有成功给汽车充上电。 正在站点做运维工作的刘镍见状赶紧走上前去，一步步引导老人完成全部流程，之后还加了老人微信，以备解答其后续通行遇到的问题。 作为湖南高速服务区经营管理有限公司新能源事业部运维主管，刘镍负责两个服务区的设备运维工作。中秋国庆假期，他在两个服务区之间来回包養平台推薦奔波，现场解决车主在充电过程中遇到的问题。 假期前，主要负责服务区充电设施建设运营管理的有关企业，就已经对所有设备设施进行了全方位巡检。“假期设备使用频率高，难免出现故障。全省范围内高速公路服务区充电站点，任何桩枪出现故障，运维人员都能在1小时左右赶到现场。”彭逸辉说。 “针对充电量较大的高速公路服务区充电站，在24小时值守的前提下，我们通过搭建休息帐篷、发放排队号牌、设置接应小组、分发导流卡片等方式，为车主们提供服务。”国网湖南电动汽车服务有限公司运维检修中心主任唐玮介绍。 除了优化服务，湖南省内各充电设施运营单位还加强与高德、百度等手机地图应用程序运营厂商的沟通合作，实时推送全省高速公路服务区充电地图及信息网。信息化手段的使用引导车主合理出行、科学找桩，推动充电设施利用率稳步提升。 数据显示，中秋国庆假期，湖南高速服务区经营管理有限公司和国网湖南电动汽车服务有限公司提供充电服务的新能源汽车分别达100844台次和37035台次，充电量分别达214.44万千瓦时和78.02万千瓦时。 “假日期间，我们充电设施功率的平均利用率达24.42%，相较2022年同期增长74.55%，日均营收同比增长111.85%。”彭逸辉说。 短板如何补齐 科学规划，智能调度，完善高速公路充电设施网络 “虽然现在高速出行的充电焦虑少了，但是充电设施建设离全面满足群众的需求，还有一定进步空间。”10月4日，在湖南湘潭旅游后，准备返回湖北的新能源车主闫先生告诉记者。在湘期间，他到高速服务区充电两次，其中一次在湘阴服务区排队等待约15分钟，“如果都能实现即到即充就更好了。” 事实上，即便做到了充电设施全覆盖，因为时段、区段等因素，叠加车流的“潮汐现象”，假期高速服务区充电依然会出现排队等待等情况。 “在岳阳段，我排队等了大概20分钟。”自武汉去往广州的新能源车主王顺高向记者反映，虽然自己没有遇到往年等待动辄一小时以上的情况，“但最久的一名车主，排队等了大约半个小时。” 类似的声音在探访中多有耳闻。为何没能迅速扩大此类站点充电设施的规模？ “目前高速公路服务区充电站平日利用率比较低，若以可输出功率计，部分站点日均利用率低于5%，小流量路段日均利用率甚至不足1%。”彭逸辉说，闲忙时段的巨大波动，制约着企业的建设运营投入。 从长远看，在科学布局的基础上，推动高速公路沿线充电基础设施建设仍是主基调。按照有关规划，“十四五”期间，湖南省将建成充（换）电站619个，充电桩2500个以上，同时预留充电桩建设能力1200个左右。 从当下看，动态运营、智能调度，是解决假期高速通行充电设施供应不足的应急之策。 今年中秋国庆假期，各高速充电设施运营单位普遍以租赁或者购买的方式，对包養網心得应急充电设施进行了补充。 “假期初期，我们根据车流特点在桃林服务区安排了移动应急充电车。假期后期，随着南下车辆的增多，充电车又被紧急调往临武服务区。”彭逸辉告诉记者。 在此基础上，湖南省正依据大数据分析，对确有必要的服务区充电设施进行更新和补足。目前，全国首个600千瓦高速服务区液冷超充服务站——宁韶高速宁乡南服务区液冷超级充电站已投入使用；湖南省高速公路集团有限公司也正进行四期充电桩新建及加密建设，10月底将新投运5对服务区36个充电车位，加密6对服务区36个充电车位，从而更好地满足人民群众交通出行需要。
包養 包養網 包養 包養 包養網 包養 包養網 包養網 科技日報記包養者&en包養sp;代小佩 3月3日，全國婦聯在京舉辦留念“三八”國際婦女節暨表揚年包養夜會，國務委員、全國婦聯主席諶貽琴列席年夜會并講話。 全國婦聯決議，授包養網予付包養巧妹等10人全國三八紅旗頭標兵稱號，授予王殊等300人全國三八紅旗頭稱號，授予清華包養年夜學從屬小學等200個單元全國三八紅旗所有人全體稱號。 諶貽琴向全國各族各界婦女致以節日問候，向受表揚的進步前輩所包養有人全體和小我包養表現熱鬧慶祝。她指出，盼望寬大婦女繚繞科技自立自強、村落復興、配合富饒、社會管理包養網、漂亮中國扶植、推動內陸同一、構建人類命運配合體等黨和國度嚴重計謀安排，施展本身上風和感化，在推進高東西的品質包養網成長中立功立業；包養網率領家庭成員配合分管養老育幼的義務，營建家庭文明新風氣，在家庭家教家風扶植中施展奇包養特感化；自負自負、自立自強，錘煉剛強意志，練就過硬本事，崇尚進步前輩、進修進步前輩、爭領先進，在堅強奮斗中博得出包養網彩人生，譜寫“包養半包養網邊天”加倍壯麗的華章，以包養實干實績為強國扶有時我婆婆在談到她覺得有趣的事情時會忍不住輕笑。這個時候，單純直率的彩包養網衣會不由自主地問婆婆她在笑什麼，婆婆根本植、平易近族回復偉業進獻巾幗聰包養明和氣力。 受表揚代表張雨霏、包養網鄒韻、董靜分辨繚繞為體育強國扶植進獻氣力、向世界講述中國故事、守護傳承中漢文明等主題講話，展示了把小我幻想尋求融進黨和國民巨包養網大工作中的巾幗奮進之路。